亨廷顿舞蹈症基因治疗新进展
日期: 2024年9月10日
疾病: 亨廷顿舞蹈症
作者: 遗传病研究中心
技术突破
研究人员开发出一种新型基因编辑技术，能够精确靶向亨廷顿蛋白的突变基因，为亨廷顿舞蹈症的治疗带来新的希望。
治疗方法
该技术使用CRISPR-Cas9系统，专门设计用于识别和切割突变的亨廷顿基因，同时保护正常的基因拷贝。
实验结果
在动物模型中，该治疗方法显示出：
- 突变亨廷顿蛋白表达量降低70%
- 神经退行性病变明显减缓
- 运动协调能力改善
- 认知功能得到保护
安全性评估
初步安全性研究表明，该治疗方法对正常细胞的影响极小，具有良好的治疗窗口。
未来展望
研究团队正在优化给药方式，计划在2025年进行首次人体临床试验。
本文内容仅供参考，具体治疗方案请咨询专业医生