关注罕见病最新研究进展和治疗方案
一种影响面部、肩胛带和上肢肌肉的遗传性肌营养不良症
影响结缔组织的遗传性疾病
一种导致肌肉退化的X连锁遗传疾病
一种遗传性神经退行性疾病,导致运动、认知和精神症状
一种影响运动神经元的进行性神经退行性疾病
影响结缔组织的遗传性疾病,主要涉及心脏、眼睛和骨骼
影响肺部和消化系统的遗传性疾病